Leucemia, come funziona la cura con cellule riprogrammate

Modesto Morganelli
Febbraio 1, 2018

Il bimbo ora sta bene ed è stato dimesso dopo un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate, avvenuto all'Ospedale Bambino Gesù di Roma: dagli ultimi esami non risultano più presenti nel midollo cellule leucemiche.

Il piccolo, affetto da leucemia linfoblastica acuta, era già stato sottoposto a chemioterapia e a trapianto di midollo, ma entrambe le volte la malattia era riapparsa.

Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù ha spiegato che per il bimbo leucemico "non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva".

La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una tra le sperimentazioni più promettenti nella ricerca contro il cancro. Il paziente è un bambino di 4 anni che soffriva di leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, cioè la forma pediatrica più frequente di tumore (parliamo di 400 nuovi casi ogni anno nel nostro Paese).

Il recettore chimerico, detto CAR (Chimeric Antigenic Receptor), grazie al quale si è potuto manipolare le cellule, ha la capacità di potenziare i linfociti e di permettere a questi di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel corpo, fino ad eliminarle completamente. Se la terapia con cellule geneticamente modificate funzionasse, molte prospettive si aprirebbero. "E' ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione -ha aggiunto -, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo". I ricercatori del Bambino Gesù per realizzare il percorso di modificazione genetica hanno prima di tutto utilizzato una diversa piattaforma virale per la trasduzione delle cellule. Inoltre, nella sequenza genica c'è stato anche l'inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene "suicida" attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l'azione dei linfociti modificati (questi infatti potrebbero "impazzire" ed attaccare improvvisamente le cellule sane).

Anche se definita "rivoluzionaria" la terapia genica a base di CAR-T non è esente da possibili effetti collaterali.

E' una metodica ancora in fase preliminare, che obbliga alla cautela. Qui, nel 2012, i ricercatori dell'Università della Pennsylvania curarono una bambina di sette anni affetta da leucemia linfoblastica acuta, presso il Children Hospital di Philadelphia.

"Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie". Se ne conosceranno i risultati.

La cura del Bambino Gesù.

Una bella notizie che secondo gli esperti ha aperto la strada per nuovi risultati positivi nel campo delle malattie genetiche.

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